Miglioramento del trattamento medico con farmaci e vaccini a base di proteine

Quando si sente parlare di prodotti farmaceutici, si pensa a pillole con formule chimiche complesse, antidolorifici o farmaci per la pressione alta che riempiono gli scaffali di molti armadietti dei medicinali. I farmaci con ingredienti chimici sono ancora comuni, ma sempre più prodotti farmaceutici ora provengono da zuccheri, proteine o cellule viventi. Questi biofarmaci, noti anche come farmaci biologici, possono essere prescritti per alcune malattie per le quali non esistono trattamenti efficaci e spesso con meno effetti collaterali rispetto ai farmaci chimici tradizionali. Approfondisci il modo in cui Solventum aiuta a rendere questi trattamenti facilmente disponibili.

Abbiamo incontrato due esperti del nostro team di purificazione biofarmaceutica: Jonathan Hester, Ph.D. e ricercatore, e Alexei Voloshin, ingegnere applicativo, per approfondire i biofarmaci, compresi i prodotti terapeutici a base di proteine e i vaccini. Spiegano perché il processo di produzione è così importante (suggerimento: tutto ha a che fare con la purezza) e come aiutiamo le aziende farmaceutiche a favorire il progresso dell’assistenza sanitaria con nuovi trattamenti medici rivoluzionari.

Spiegazione dei farmaci biologici

Humankind vanta una lunga storia nella ricerca di opzioni medicinali per il trattamento delle condizioni. Anche l’arsenico è stato usato una volta per scopi medici. Tuttavia, con il progredire della scienza medica, sono aumentate anche le aspettative sull’efficacia e la sicurezza di questi trattamenti. 

Gli attuali trattamenti tradizionali, come paracetamolo e ibuprofene, sono esempi di farmaci a base chimica utilizzati per trattare condizioni come il dolore muscolare. Sono generalmente efficaci, ma spesso hanno effetti collaterali. “Non sono in grado di discriminare con precisione come influiscono sull’organismo: l’ibuprofene può colpire la mucosa gastrica e altri tessuti”, dice Alexei. Inoltre, spiega che la chemioterapia, un altro trattamento tradizionale, può uccidere il tumore, ma può anche danneggiare il resto del corpo. 

La tecnologia biofarmaceutica utilizza molecole più avanzate quali proteine, acidi nucleici e cellule. “L’esclusiva combinazione di potenza, selettività e sicurezza consente a questa classe di farmaci di fornire trattamenti efficaci per le condizioni gravi quali cancro, artrite e colite ulcerosa”, afferma Alexei. “La tecnologia biofarmaceutica ha solo iniziato a cambiare radicalmente le aspettative sulla qualità della vita della società in generale”. 

I biofarmaci sono all’avanguardia nel trattamento di condizioni potenzialmente letali che cambiano la vita, assicurando la massima efficacia e sicurezza. La loro storia è appena iniziata.

Alexei Voloshin

Un esempio che probabilmente conoscete sono i vaccini anti-COVID-19 allo stato attuale della tecnica, che sono prodotti della biotecnologia moderna. Questo approccio ha contribuito ad accelerare lo sviluppo di tali vaccini.

La promessa di terapie e vaccini a base di proteine

Per molti anni, i vaccini sono stati sviluppati utilizzando virus inattivati. Questi virus indeboliti, quando somministrati a un paziente, stimolano una risposta immunitaria nell’organismo per proteggerlo da future infezioni causate da quel virus. Questo approccio è ancora efficace per influenza, varicella, morbillo e parotite, ma è necessario che gli scienziati coltivino i virus in laboratorio, il che può richiedere mesi.

Negli ultimi anni, i ricercatori hanno sviluppato vaccini utilizzando proteine purificate, che potrebbero essere state purificate utilizzando la tecnologia Solventum, per impedire al virus di legarsi e di entrare nelle cellule umane. Questi vaccini possono essere sviluppati più rapidamente senza i rischi inerenti associati all’uso di un virus vivo. I vaccini a base di proteine includono HPV, herpes zoster, epatite B e COVID-19. 

Questi farmaci biologici a base di proteine sono utilizzati anche per trattare la malattia. “Alcune delle terapie più promettenti in questo momento sono farmaci a base di proteine”, afferma Jonathan. “Le aziende farmaceutiche producono farmaci proteici ingegnerizzando geneticamente una cellula, solitamente una cellula di mammifero, per produrre la proteina”.

Spiega che le cellule ingegnerizzate vengono coltivate in una coltura per diversi giorni o un paio di settimane. Trascorso questo periodo, si avrà un fluido che contiene il farmaco proteico prodotto dalle cellule, ma contiene anche le cellule, i detriti di quelle rotte e qualsiasi altra proteina prodotta dalle cellule.

Esaminiamo il processo: come vengono prodotti i farmaci biologici a base di proteine

Una volta che il produttore biofarmaceutico raccoglie il fluido, deve isolare la proteina del farmaco dai frammenti cellulari, da altre proteine prodotte dalle cellule, ma anche dal DNA e da altri contaminanti. È tipicamente un processo che prevede da 15 a 20 fasi per isolare la proteina del farmaco in forma pura.

“I farmaci biologici vengono iniettati perciò devono essere molto puri”, dichiara Alexei. Quando una pillola o un liquido viene ingerito, l’apparato digerente aiuta a eliminare i contaminanti. I farmaci che entrano nel flusso sanguigno non incontrano tale barriera.

Anche i farmaci biologici sono relativamente fragili rispetto alle sostanze sintetiche. “Se manipolati, si potrebbe ridurne o eliminarne l’efficacia”, aggiunge Alexei. “Non è possibile scaldarli, trattarli con un pH elevato o tagliarli perciò il processo di purificazione di questi farmaci, senza danneggiarli, è più complesso rispetto ai farmaci sintetici”. 

Come stiamo risolvendo le sfide di produzione 

Solventum aiuta i produttori a utilizzare materiali intelligenti per ridurre il numero di fasi e rendere il processo di purificazione più affidabile. Il nostro lavoro può aiutare le aziende farmaceutiche a dedicare meno tempo al lavoro di sviluppo del processo di purificazione, il che può infine aiutare i vaccini a raggiungere i pazienti più velocemente. 

“Ciascun prodotto ha un processo specifico per la produzione”, afferma Jonathan. “Il nostro obiettivo è quello di sintetizzare il processo per i nostri clienti: di semplificare e ridurre il numero di fasi, aiutarli a superare più rapidamente le sperimentazioni cliniche e, infine, ad avere processi produttivi più economici ed efficienti per i farmaci di successo”.

Quando incontriamo i nostri clienti, cerchiamo di capire in che modo i nostri prodotti di purificazione fanno parte di qualcosa che aiuta a migliorare e salvare vite.

Jonathan Hester

Una delle nostre tecnologie, il purificatore ibrido AEX Emphaze™ 3M™, è stata sviluppata per sostituire un semplice filtro che rimuove blocchi di cellule e detriti cellulari. Quando è iniziato il lavoro di sviluppo, gli scienziati hanno ipotizzato di poter rimuovere anche i contaminanti solubili, e realizzare un dispositivo che svolgesse due compiti contemporaneamente. Due fasi del processo si sono trasformate in una con questo purificatore. La tecnologia di base è stata ora estesa a un secondo prodotto, Harvest RC 3M™, messo in funzione all’inizio del processo di purificazione. Rimuove gli stessi contaminanti solubili ed elimina delicatamente anche le cellule intere attaccandole, invece di rimuoverle nel modo più tipico, forzando semplicemente il fluido attraverso i pori più piccoli delle cellule. L’adesione delicata riduce la pressione necessaria e minimizza la rottura delle cellule, in modo che una maggior quantità di contaminanti interni rimanga all’interno e venga rimossa con le cellule intere.

Come funziona la tecnologia di purificazione

I materiali non tessuti, in termini semplici, un tappetino di fibre, sono fondamentali per alcune tecnologie di purificazione Solventum. Sono modificati per la purificazione mediante innesto di polimeri a carica positiva in un materiale non tessuto, per creare un materiale che agisca come un filtro ma che si leghi anche a particelle e molecole a carica negativa. Le proteine che si desidera conservare sono solitamente a carica positiva mentre la maggior parte dei contaminanti è a carica negativa. 

Quando il prodotto proteico passa attraverso il filtro, i contaminanti a carica negativa, cellule, blocchi cellulari e contaminanti disciolti come il DNA, si attaccano a esso. Ciò contribuisce a generare un prodotto più puro nella parte anteriore e consente una qualità del fluido più costante durante l’intero processo.

La rimozione del DNA prima del processo di purificazione rende anche un processo di separazione successivo molto più efficace. Per molti clienti, ciò condensa ulteriormente le fasi a valle e aumenta anche la resa del prodotto farmaceutico. 

Premiare il lavoro: progettare soluzioni che possano aiutare a migliorare la salute di tutti

La riduzione delle fasi del processo e l’aumento della resa possono aiutare a rendere i trattamenti potenzialmente salvavita più disponibili. Inoltre, può ridurre i costi. 

Jonathan nota che il COVID-19 ha fornito a un maggior numero di persone una visione di ciò che le persone affette da malattia stanno attraversando, nell’attesa e nella speranza di ricevere una cura o un trattamento. “Sapere che stiamo lavorando per accelerare lo sviluppo di questi trattamenti motiva tutti nel nostro gruppo”, afferma. “I nostri clienti nel settore biofarmaceutico incontrano problemi davvero difficili da risolvere, e la nostra scienza incentrata sulle persone può cambiare la vita in meglio”.