Protein bazlı terapötikler ve aşılarla tıbbi tedavinin geliştirilmesi

İlaç terimini duyduğunuzda, aklınıza karmaşık kimyasal formüllere sahip haplar gelebilir; mesela birçok ecza dolabının raflarında sıralanan ağrı kesiciler veya yüksek tansiyon ilaçları. Kimyasal içerikli ilaçlar hala yaygın olsa da giderek daha fazla ilaç artık şeker, protein veya canlı hücrelerden üretilmektedir. Biyolojik ilaçlar olarak da bilinen bu biyofarmasötikler, etkili tedavileri olmayan bazı hastalıklar için reçete edilebilir ve genellikle geleneksel kimyasal tabanlı ilaçlara göre daha az yan etki gösterir. Solventum’un bu tedavileri daha kolay kullanıma hazır hale getirmeye nasıl yardımcı olduğunu öğrenin.

Biyofarmasötik arıtma ekibimizden iki uzmanla bir araya geldik: Protein bazlı terapötikler ve aşılar dahil olmak üzere biyofarmasötikler hakkında daha fazla bilgi edinmek için araştırmacı bilim insanı Dr. Jonathan Hester ve uygulama mühendisi Alexei Voloshin. Üretim sürecinin neden bu kadar önemli olduğunu (tamamen saflıkla ilgili) ve ilaç şirketlerinin sağlık hizmetlerini oyunun kurallarını değiştiren yeni tıbbi tedavilerle ilerletmelerine nasıl yardımcı olduğumuzu açıklıyorlar.

Biyolojik kökenli tıbbi maddeler nedir

İnsanoğlunun, hastalıkları tedavi etmek için tıbbi seçenekleri arama konusunda uzun bir geçmişi vardır. Hatta arsenik bir zamanlar tıbbi amaçlarla kullanılmıştır. Ancak tıp bilimi ilerledikçe, bu tedavilerin etkinliği ve güvenliğine ilişkin beklentiler de ilerlemiştir. 

Asetaminofen ve ibuprofen gibi mevcut geleneksel tedaviler, kas ağrısı gibi rahatsızlıkları tedavi etmek için kullanılan kimyasal bazlı ilaçlara örnektir. Bunlar tipik olarak etkili olsa da genellikle yan etkileri de vardır. Alexei "Vücudu nasıl etkilediklerini hassas bir şekilde ayırt edemiyorlar; ibuprofen mide astarınızı ve diğer dokuları etkileyebilir" diyor. Başka bir geleneksel tedavi olan kemoterapi kanseri öldürebilir, ancak vücudunuzun geri kalanına da zarar verebilir, diye ekliyor. 

Biyofarmasötik teknolojisi, proteinler, nükleik asitler ve hücreler gibi daha gelişmiş moleküller kullanır. Alexei, “Güçlülük, seçicilik ve güvenliğin benzersiz kombinasyonu, bu ilaç sınıfının kanser, artrit ve ülseratif kolit gibi ciddi rahatsızlıkların etkili tedavilerini sağlamasına olanak tanıyor” diyor. “Biyofarmasötik teknoloji, toplumun yaşam kalitesi beklentilerini temelden değiştirmeye başladı.” 

Biyofarmasötikler, yaşamı tehdit eden ve değiştiren rahatsızlıkları maksimum etkinlik ve güvenlikle tedavi etmede en ileri teknolojiye sahiptir. Ve hikayeleri yazılmaya daha yeni başlıyor.

Alexei Voloshin

Muhtemelen aşina olduğunuz bir örnek, modern biyoteknoloji ürünleri olan en son teknolojiye sahip COVID-19 aşılarıdır. Bu yaklaşım, bu aşılar için geliştirme hızının sağlanmasına yardımcı olmuştur.

Protein bazli terapötiklerin ve aşıların vaadi

Uzun yıllardır aşılar inaktif virüsler kullanılarak geliştirilmiştir. Bu zayıflamış virüsler, bir hastaya verildiğinde, gelecekte bu virüsten kaynaklanan enfeksiyonlara karşı korunmak için vücutta bir bağışıklık tepkisini uyarmaktadır. Bu yaklaşım halen grip, suçiçeği, kızamık ve kabakulak için etkili bir şekilde kullanılmaktadır, ancak bunun için bilim insanlarının bir laboratuvarda aylarca virüs geliştirmesi gerekmektedir.

Son yıllarda araştırmacılar, virüsün insan hücrelerine bağlanmasını ve girmesini önlemek için Solventum teknolojisi kullanılarak saflaştırılmış olabilecek saflaştırılmış proteinler kullanılarak aşılar geliştirmiştir. Bu aşılar, canlı virüs kullanımıyla ilişkili doğal riskler olmadan daha hızlı geliştirilebilir. Protein tabanlı aşılar arasında HPV, zona hepatit B ve COVID-19 sayılabilir. 

Bu protein bazli biyolojik maddeler de hastalığı tedavi etmek için kullanılır. Jonathan, “Şu anda en umut verici terapötiklerden bazıları protein tabanlı ilaçlardır” diyor. "İlaç şirketleri, proteini üretmek için bir hücrenin (genellikle bir memeli hücresinin) genetik mühendisliğini yaparak protein ilaçları üretmektedir."

Tasarlanmış hücrelerin günler veya birkaç hafta boyunca bir kültürde yetiştirildiğini açıklıyor. Bu sürenin sonunda, hücrelerin ürettiği protein ilacını içeren bir sıvıya sahip olacaklar, ancak bu sıvı aynı zamanda hücreleri, parçalanmış hücrelerin kalıntılarını ve hücrelerin ürettiği her türlü başka proteini de içermektedir.

Sürece bakış: Protein tabanlı biyolojik ürünlerin üretimi

Biyofarmasötik üreticisi akışkanı topladıktan sonra, ilaç proteinini hücre fragmanlarından, hücrelerin yaptığı diğer proteinlerden ve ayrıca DNA ve diğer kontaminantlardan izole etmek zorundadır. İlaç proteinini saf formda izole etmek genellikle 15 ila 20 adımlık bir işlemdir.

Alexei, “Biyolojik ilaçlar enjekte edilir, bu nedenle çok saf olmaları gerekir” diyor. Bir hap veya akışkan yutulduğunda, sindirim sistemi kirleticilerin temizlenmesine yardımcı olur. Kan dolaşımına giren farmasötiklerle bu bariyer artık orada kalmaz.

Biyolojik maddeler de sentetik maddelere göre nispeten daha kırılgandır. Alexei, “Onlara dokunursanız etkinliklerini azaltabilir veya öldürebilirsiniz” diye ekliyor. “Onları ısıtamaz, yüksek bir pH ile işleyemez veya tamamen strese maruz bırakamazsınız. Bu nedenle, bu ilaçları zarar vermeden arıtma süreci sentetik ilaçlara göre daha karmaşıktır.” 

Üretim zorluklarının üstesinden gelmek için nasıl çözüm üretiyoruz 

Solventum, adım sayısını azaltmak ve daha güvenilir saflaştırma adımları gerçekleştirmek için akıllı malzemeler kullanarak üreticilere yardımcı olmaktadır. Çalışmalarımız, ilaç şirketlerinin arıtma süreci geliştirme çalışmalarına daha az zaman ayırmasına yardımcı olabilir; bu da aşıların hastalara daha hızlı ulaşmasına yardımcı olabilir. 

Jonathan, “Her ürünün üretim için özel bir süreci vardır” diyor. “Amacımız müşterilerimiz için süreci yoğunlaştırmak, basitleştirmek ve adım sayısını azaltmak, klinik deneylerden daha hızlı geçmelerine yardımcı olmak ve sonuç olarak başarılı ilaçlar için daha ekonomik ve verimli üretim süreçlerine sahip olmaktır.”

Müşterilerimizi ziyaret ettiğimizde, arıtma ürünlerimizin yaşamları nasıl iyileştirmeye ve kurtarmaya yardımcı olan bir şeyin parçası olduğunu anlarız.

Jonathan Hester

Teknolojilerimizden biri olan 3M™ Emphaze™ AEX Hybrid Purifier, hücre parçalarını ve hücre kalıntılarını dışarı atan basit bir filtrenin yerine geçmek üzere geliştirilmiştir. Bunun üzerinde geliştirme çalışmaları başladığında bilim insanları, bunun çözünebilir kirleticileri de ortadan kaldırabileceğini ve aynı anda iki şeyi yapabilen bir araç yapabileceğini öne sürdüler. Bu arıtma ürünüyle iki işlemli adım artık tek adımdır. Temel teknoloji artık antma sürecinin en başında çalışan ikinci bir ürün olan 3M™ Harvest RC'yi kapsayacak şekilde genişletildi. Aynı çözünebilir kirleticileri ortadan kaldırırken aynı zamanda sıvıyı hücrelere ait daha küçük gözeneklerden geçirerek daha tipik bir şekilde çıkarmak yerine, onlara yapışarak hücrelerin tamamını hafifçe uzaklaştırır. Onlara yapışmak, gereken basıncı hafifçe azaltır ve hücre yıkımını en aza indirir, böylece iç kirleticilerin çoğu içeride kalır ve hücrelerin tamamıyla birlikte ortadan kaldırılır.

Antma teknolojisini nasıl işler

Dokuma olmayan malzemeler (basit anlamıyla bir elyaf matı) birkaç Solventum antma teknolojisinin anahtarıdır. Filtre gibi davranan ama aynı zamanda negatif yüklü parçacıkları ve molekülleri bağlayan bir malzeme yapmak için pozitif yüklü polimerlerin dokuma olmayan bir malzemeye aşılanmasıyla antma için modifiye edilirler. Saklamak istediğiniz proteinler genellikle pozitif yüklüdür ve çoğu kirletici negatif yüklüdür. 

Protein ürünü filtreden geçtiğinde, negatif yüklü kirleticiler (hücreler, hücre parçaları ve DNA gibi çözünmüş kirleticiler) ona yapışır. Bu, ön tarafta daha saf bir ürün üretilmesine yardımcı olur ve tüm süreç boyunca daha tutarlı bir akışkan kalitesi sağlar.

DNA'nın antma sürecinde daha erken çıkarılması, daha sonraki ayırma sürecini de çok daha etkili hale getirir. Birçok müşteri için bu, son aşama adımlarını daha da kısaltır ve ayrıca müstahzarın verimini artırır. 

ödüllendirici bir iş: Herkesin sağlığını iyileştirmeye yardımcı olabilecek çözümler tasarlama

Süreç adımlarını azaltmak ve verimi artırmak, potansiyel olarak hayat kurtaran tedavileri daha kullanılabilir hale getirmeye yardımcı olabilir. Ek olarak maliyetleri de azaltabilir. 

Jonathan, COVID-19'un daha fazla insana, hastalığı olan insanların neler yaşadığına dair bir fikir verdiğini, bir tedavi veya bakım beklediklerini ve umduklarını belirtiyor. “Bu tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak için çalıştığımızı bilmek, grubumuzdaki herkesi motive ediyor” diyor. “Biyofarmasötik müşterilerimizin çözmesi gerçekten zor sorunlar var ve insan merkezli bilimimiz hayatları daha iyiye doğru değiştirebilir.”